İlaçlar ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), 11 Aralık 2025 tarihinde mirdametinib (Ezmekly) adlı ilacı, yetişkin ve ergenlerde pleksiform nörofibromların tedavisi için onayladı. İlaç, nörofibromatozis tip 1 (NF1) adlı genetik hastalığı olan 2 yaşından itibaren çocuklarda kullanılabilen ilk tedavi seçeneği olarak kaydedildi.
NF1, vücuttaki sinirlerde tümör oluşumuna neden olabilen nadir bir genetik durum olarak belirtildi. Pleksiform nörofibrom olarak adlandırılan bu tümörlerin büyüyerek yakındaki dokulara baskı yapabileceği, bazen ağrıya veya günlük aktivitelerde sorunlara yol açabileceği ifade edildi.
Mirdametinib'in, bu tümörlerin büyümesine izin veren belirli sinyalleri bloke ederek çalıştığı açıklandı. İlacın, dağılabilir tablet formunda mevcut olduğu ve bütün olarak yutulabildiği veya suda çözülebildiği kaydedildi. Bu özelliğin, kapsül yutamayan veya yutmak istemeyen hastalar için uygun olduğu, özellikle 6 yaş altı çocuklara yönelik kullanımı kolaylaştırdığı vurgulandı.
MHRA Geçici İcra Direktörü Julian Beach: "Çocuklar için ilk tedavi seçeneği"
MHRA Geçici İcra Direktörü Julian Beach, "Mirdametinib'in onayı, 2 yaşından itibaren çocuklarda kullanılabilen ilk NF1 tedavisini sağlıyor. Hastaların güvenliğini sağlamak ve yüksek kaliteli, güvenli ve etkili tıbbi ürünlere erişimlerini mümkün kılmak bizim için öncelikli hedeflerdir. Tüm lisanslı ilaçlarda olduğu gibi, bu ilacın güvenliliğini ve etkinliğini yakından izlemeye devam edeceğiz" dedi.
Yan etkilerin tam listesinin, Hasta Bilgilendirme Broşürü (PIL) veya Ürün Özellikleri Özeti'nde (SmPC) bulunabileceği, bu belgelerin onaydan sonraki 7 gün içinde MHRA web sitesinde yayınlanacağı duyuruldu.
Bu ilaçtan kaynaklandığından şüphelenilen yan etkiler yaşayan herkesin, doktoru, eczacısı veya hemşiresiyle konuşması ve doğrudan Sarı Kart programına web sitesi (https://yellowcard.mhra.gov.uk/) üzerinden veya Google Play veya Apple App mağazalarında MHRA Sarı Kart'ı aratarak bildirmesi teşvik edildi.
Editörlere Notlar
Pazarlama izni: Pazarlama izni onayı, 11 Aralık 2025 tarihinde SpringWorks Theraputics Ireland Limited şirketine verildi.
Tedavi seçenekleri: Onay tarihinde, NF1'li üç yaş ve üzeri hastalarda pleksiform nörofibromlar için Birleşik Krallık'ta yalnızca bir ilaç yetkilendirilmişti. Mirdametinib, ek bir tedavi seçeneği sunuyor ve 2 yaşından itibaren hastalarda etkili olduğu gösterildi.
Ek bilgi: Daha fazla bilgi, Ürün Özellikleri Özeti ve Hasta Bilgilendirme Broşürleri'nde bulunabilir; bu belgeler onaydan sonraki 7 gün içinde MHRA Ürünler web sitesinde yayınlanacak.
MHRA'nın rolü: İlaçlar ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Birleşik Krallık'taki tüm ilaç ve tıbbi cihazları düzenlemekten, bunların işe yaradığından ve kabul edilebilir düzeyde güvenli olduğundan emin olmaktan sorumludur.
Kurumsal yapı: MHRA, Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı'nın yürütme ajansıdır.
Medya soruları: Medya soruları için newscentre@mhra.gov.uk adresine e-posta gönderilebilir veya 020 3080 7651 numaralı telefon aranabilir.
